Referentenentwurf zum GSAV – wichtige Änderungen für Biopharmazeutika und Orphan Drugs

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Bundesgesundheitsminister Jens Spahn hat am 15.11.2018 den Referentenentwurf für das neue „Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung“ (GSAV) vorgestellt (eine Zusammenfassung findet sich hier). Der Titel des Gesetzes birgt ein gewisses Understatement, denn es wird viel mehr als nur die Sicherheit in der Arzneimittelversorgung geregelt. Die im Referentenentwurf vom 14.11.2018 vorgesehenen Änderungen betreffen beispielsweise die Einführung eines elektronischen Rezepts bis 2020, die Vereinfachung von vertragsärztlichen Verordnungen von Cannabis-haltigen Arzneimitteln oder neue Erstattungsansprüche von Krankenkassen gegenüber pharmazeutischen Unternehmern für die Neuverschreibung von Arzneimitteln, falls die ursprünglich verordneten Arzneimittel zurückgerufen wurden oder mangelhaft waren.

Besonders folgenreich dürften für den Bereich der Biopharmazeutika jedoch folgende Vorschläge im Referentenentwurf sein:

  • Zukünftig sollen Generikavorschriften auch auf Biosimilars anwendbar sein: Die automatische „aut idem“- Substitution wird vereinfacht und auf KV-Ebene müssen Verordnungs- und Wirtschaftlichkeitsziele in die Arzneimittelvereinbarungen aufgenommen werden.
  • Der GBA erhält bei der Zusatznutzenbewertung von Arzneimitteln, die als Orphan Drugs oder mit einer bedingten Zulassung in den Verkehr gebracht worden sind, die Möglichkeit, Anwendungsdaten zu verlangen und dabei auch die Verordnung auf teilnehmende Vertragsärzte und Einrichtungen zu beschränken. Falls diese zusätzlichen Datenerhebungen erfolglos ausgehen, muss der Erstattungsbetrag für Orphan Drugs trotz gesetzlich vorgesehenem Zusatznutzen sinken – unabhängig davon, ob sich tatsächlich ein negatives Ergebnis zeigt oder die Auswertung etwa gar nicht durchführbar war.

 

Automatische Substitution bei Biosimilars

Nach § 129 Abs. 1 SGB V in der Fassung des GSAV soll der Gemeinsame Bundesausschuss in seiner Arzneimittel-Richtlinie festlegen, welche Biosimilars austauschbar sind. Nach dem aktuell geltenden Recht ist in § 4 Abs. 1 Buchstabe a) des Rahmenvertrags nach § 129 Abs. 2 SGB V vorgesehen, dass der GKV-Spitzenverband und der Deutsche Apothekerverband festlegen, welche biologischen Arzneimittel als Biosimilars automatisch substituiert werden dürfen. Diese Kompetenz wird mit dem GSAV auf den GBA übertragen. Zugleich sieht der Referentenentwurf eine Legaldefinition des Biosimilar-Begriffs in § 84 Abs. 1 Satz 2 Nr. 2 SGB V in der neuen Fassung vor. Danach sind Biosimilars solche biologischen Arzneimittel, die nach dem Verfahren des Art. 10 Abs. 4 der Richtlinie 2001/83/EG zugelassen worden sind. In Art. 10 Abs. 4 der Richtlinie wird der Fall geregelt, dass ein biologisches Arzneimittel einem biologischen Referenzarzneimittel zwar ähnlich ist, aber sich die Rohstoffe oder der Herstellungsprozess zwischen beiden unterscheiden. In diesem Fall sind präklinische oder klinische Nachweise zur Ähnlichkeit vorzulegen, die sich im Einzelnen aus den Leitlinien der EMA ergeben.

Die Regelung zur automatischen Substitution bei Biosimilars setzt die in den letzten Jahren zunehmend erstarkende wissenschaftliche Evidenz um, dass Biosimilars vielfach ohne nachweisbare therapeutische Nachteile ausgetauscht werden können. Inwieweit dies eine automatische Substitution ohne ärztliche Beteiligung trägt, erscheint jedoch fraglich. Der GBA sollte daher in der erforderlichen Anpassung seiner Verfahrensordnung zur Regelung der Biosimilar-Bewertung entsprechende Vorgaben für die erforderliche Evidenz vorsehen, um tatsächlich den Nachweis der Austauschbarkeit zu erbringen.

Nicht angesprochen ist dagegen die Situation, dass nicht alle Biosimilars vollständig identische Anwendungsgebiete haben. Aus diesem Schweigen des Gesetzgebers folgt, dass die übrigen Regeln der Substitutionsvorschrift anwendbar sind. Nach § 129 Abs. 1 Satz 2 SGB V ist dabei für die Substitution ein überlappendes Anwendungsgebiet ausreichend, weil nach der Auffassung des Gesetzgebers durch die Vorschriften zur Generikazulassung sichergestellt sei, dass das Generikum und das Referenzarzneimittel hinreichend gleich sind, sodass in allen Anwendungsgebieten des Referenzarzneimittels von der gleichen Wirksamkeit und Sicherheit auszugehen sei (BT-Drs. 17/2413, S. 29/30).

Begleitend zur Substitutionsregelung sieht das GSAV obligatorische Verordnungs- und Wirtschaftlichkeitsziele wie bei Generika für die Biosimilars in den Arzneimittelvereinbarungen auf KV-Ebene vor. Dies erfolgt regelungstechnisch durch Aufnahme der Biosimilars in die entsprechende Anordnung in § 84 Abs. 1 Satz 2 Nr. 2 SGB V. Hierbei müssen die Vertragspartner auf KV-Ebene ein besonderes Augenmerk auf die Vorgaben des GBA zur tatsächlichen Austauschbarkeit der Biosimilars richten und insbesondere die unterschiedlichen zugelassenen Anwendungsgebiete vieler Biosimilars beachten. Durch die Verordnungs- und Wirtschaftlichkeitsziele dürfen jedoch nicht die unterschiedlichen Anwendungsgebiete von Biosimilars unterlaufen werden, da insoweit – anders als in § 129 Abs. 1 Satz 2 SGB V – eine entsprechende Ermächtigungsgrundlage zur Abweichung von der Zulassung fehlt.

 

Neue Auflagenbefugnisse des GBA – Neues für Orphan Drugs

Der GBA kann nach der Änderung durch das GSAV bei Arzneimitteln, die als Orphan Drugs zugelassen sind oder eine bedingte Zulassung bzw. eine Zulassung unter außergewöhnlichen Umständen erhalten haben, vom pharmazeutischen Unternehmer die Vorlage von bestimmten anwendungsbegleitenden Datenerhebungen oder Auswertungen verlangen. In § 35a SGB V wird ein neuer Absatz 3b eingefügt, der dem GBA eine entsprechende Kompetenz verleiht. Es dürfte sich dabei um eine Befugnis zur Erteilung einer Auflage mit dem Nutzenbewertungsbeschluss handeln.

Zugleich kann der GBA die Verordnung des Arzneimittels auf die Vertragsärzte oder Einrichtungen beschränken, die an der zusätzlichen Anwendungsdatenerhebung teilnehmen. Diese Befugnis geht mit einer Einschränkung der Leistungsansprüche der Versicherten einher, da dann nicht mehr jeder zur vertragsärztlichen Versorgung zugelassene Leistungserbringer den Anspruch der Versicherten auf Arzneimittelversorgung erfüllen kann, sondern ein abgegrenzter Kreis an Leistungserbringern, der an der zusätzlichen Datenerhebung teilnimmt. Es ist zudem ungeregelt, wie die Zusatzkosten für diese Datenerhebung, deren Details der GBA bestimmt, verteilt werden. Alle Einzelheiten hierzu hat der GBA in seiner Verfahrensordnung zu regeln. Das BfArM und das PEI müssen von Gesetzes wegen stets an einer solchen Vorgabe beteiligt werden.

 

Datenschutzrechtliche Fragen bleiben offen

Besonders kritisch aus Versichertensicht wird diese Regelung in Konstellationen, in denen spezialisierte Zentren für bestimmte Erkrankungen nicht an der Anwendungsdatenerhebung teilnehmen wollen oder können. Der Gesetzentwurf sieht hierfür keine Regelung vor, sondern es kann nur darauf gehofft werden, dass sich das Forschungsinteresse der behandelnden Ärzte durchsetzt. Völlig ungeregelt ist zudem die Frage, ob die Versicherten in die Verwendung ihrer Behandlungsdaten einwilligen müssen oder nicht.

Mangels Regelung im Gesetzentwurf gelten auch für die Datenerhebungen nach § 35a Abs. 3b SGB V die allgemeinen Grundsätze des GKV-Datenschutzrechts. Eine Ermächtigungsgrundlage für die Verwendung der Routine-Behandlungsdaten findet sich im Entwurf des GSAV nicht. Daher ist nicht davon auszugehen, dass der GBA eine vom Datenschutzrecht des SGB V abweichende Regelung in seiner Verfahrensordnung treffen kann. Erfolgt die Datenübermittlung dann auf der Grundlage von Einwilligungen der Patienten? Wie ist mit Behandlerwechseln durch die Patienten – Stichwort: freie Arztwahl – und Widerrufen der Datenübermittlung umzugehen?

Der Vorschlag zur anwendungsbegleitenden Datenerhebung droht somit dieselben Schwierigkeiten zu wiederholen, die sich bereits bei der Einrichtung von Behandlungsregistern zeigen. Es wäre daher an der Zeit, eine entsprechende generelle Regelung zur Auswertung von Routinedaten zu Zwecken nach dem SGB V zu treffen, wozu sich mit dem GSAV eine Gelegenheit bietet.

 

Obligatorische Senkung des Erstattungsbetrags bei ergebnisloser Datenerhebung

Der Regelungsvorschlag des GSAV zur Erhebung von Anwendungsdaten erweist sich bereits auf konzeptioneller Seite als sehr unausgegoren. Der Eindruck verstärkt sich mit Blick auf die Rechtsfolgen:

Das Gesetz sieht vor, dass die gewonnenen Daten und die verpflichtende Datenerhebung regelmäßig, mindestens aber jährlich vom GBA überprüft werden müssen. Diese Fristregelung ist von besonderer Bedeutung, weil die begleitende Änderung des § 130b SGB V vorsieht, dass der Erstattungsbetrag für das betroffene Arzneimittel neu verhandelt werden muss, wenn die vom GBA gesetzte Frist verstrichen ist und der GBA einen erneuten Beschluss über die Zusatznutzenbewertung getroffen hat. Eine Neuverhandlung ist jedoch nicht nur nach einem neuen Beschluss des GBA möglich, sondern der GKV-SV kann auch dann die Neuverhandlung des Erstattungsbetrags verlangen, wenn sich in einer der periodischen Überprüfungen der Datenerhebung durch den GBA ergibt, dass sich keine Ergebnisse erzielen lassen, unabhängig von der Ursache hierfür oder einem (fehlenden) Verschulden irgendeiner Partei.

Wenn sich kein Zusatznutzen durch die Datenerhebung zeigen lässt, sei es weil die Daten keinen Zusatznutzen begründen oder dass keine Daten vorliegen, hat dies unmittelbare Konsequenzen für den Erstattungsbetrag: Bei Orphan Drugs muss der neue Erstattungsbetrag in angemessenem Umfang unterhalb des bisherigen Erstattungsbetrags liegen. Die Vorgaben für die Angemessenheit des Abschlags sind in der Rahmenvereinbarung zwischen dem GKV-SV und den Verbänden der Pharmaindustrie zu regeln.

Bei Arzneimitteln mit einer bedingten Zulassung oder einer Zulassung unter besonderen Umständen gilt die normale Rechtsfolge des § 130b Abs. 3 Satz 1 SGB V, wonach der Erstattungsbetrag nicht zu höheren Jahrestherapiekosten führen soll als die wirtschaftlichste zweckmäßige Vergleichstherapie.

 

Beratungsanspruch für die Ausgestaltung der Datenerhebung

Das GSAV führt zugleich einen Beratungsanspruch des pharmazeutischen Unternehmers für die Gestaltung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung ein. Die Beratung soll unter Beteiligung des BfArM oder des PEI erfolgen. Neu ist in der Regelung zur Beratung, dass bei jeder Auskunft über die zweckmäßige Vergleichstherapie die medizinisch-wissenschaftlichen Fachgesellschaften schriftlich beteiligt werden sollen. Dabei sind die Betriebs- und Geschäftsgeheimnisse des pharmazeutischen Unternehmers ausdrücklich zu wahren.

Diese Regelung wirft die weitere Frage auf, wie der Zeithorizont für anwendungsbegleitende Datenerhebungen aussehen wird: Allein die Vorbereitung und Durchführung eines Beratungsgesprächs nimmt jedenfalls bislang Zeiträume in Anspruch, die in ihrer Länge einem typischen Befristungsintervall des GBA zur Vorlage von neuen Studienergebnissen entsprechen können. Es bleibt daher zu hoffen, dass der GBA seine neue Befugnis, sofern sie Gesetz werden sollte, entsprechend auf Fälle beschränkt, in denen eine solche Datenerhebung tatsächlich Erkenntnisse generieren kann, und hiermit keine neue Standardauflage bei Orphan Drugs oder bedingten Zulassungen schafft.

 

Der weitere Fortgang des Gesetzgebungsverfahrens ist in jedem Fall der intensiven Beobachtung und Begleitung würdig. Insbesondere die Verbände sollten ihre Stellungnahmemöglichkeiten aktiv nutzen, um die positiven Ansätze im GSAV-Referentenentwurf zu bestärken und vorhandene Schwächen auszubessern.

 

Ihr Ansprechpartner bei Dierks+Company:

Rechtsanwalt Dr. Karsten Engelke

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